Нoвaя гeннaя тeрaпия, oдoбрeннaя рaнee в этoм гoду, мoжeт поклоняться устoйчивым срeдствoм лeчeния людeй с гeмoфилиeй B, якобы показывают недавно опубликованные факты клинических испытаний.
У людей с гемофилией B метраж эпизодов кровотечения сократилось в среднем возьми 71% после однократной инфузии препарата Beqvez (фиданакоген элапарвовек), сообщили ученые в своей статье в журнале New England Journal of Medicine.
Паче того, более нежели у половины из 45 пациентов, участвовавших в исследовании, (год) спустя прохождения генной терапии по большому счету не было кровотечений. Кровоточивость В — это редкое наследственное расстройство свертываемости крови, рядом котором у людей снижается эшелон фактора свертывания IX, векша крови, который способствует образованию тромбов.
Точно по словам исследователей, генная терапевтика использует полый вирус пользу кого доставки рабочей копии гена фактора IX в субпродукт пациента, что позволяет организму пуститься вырабатывать фактор свертывания краски. «В ходе сего исследования мы наблюдали у пациентов, подобно как в течение нескольких дней по прошествии введения генной терапии симпатия прижился, и их коник впервые в жизни начал производить фактор IX», — рассказал первостепенной важности исследователь доктор Адя Кукер, клинический управленец Центра заболеваний регулы Пенсильванского университета.
Бери основании данных сего клинического исследования Правление по контролю следовать продуктами и лекарствами США одобрило произведение Beqvez в апреле. Обзор было оплачено компанией Pfizer, которая разработала произведение Beqvez .
В настоящее досуг люди с гемофилией В должны точный получать инфузии фактора IX. Пациентам могут понадобиться эти инфузии с одного раза в двум недели до нескольких присест в неделю.
В отличие ото этого метода, новая генная лечение требует только однократной инфузии. Большинству пациентов безграмотный нужно было распространять. Ant. прекращать получать инфузии фактора IX немного погодя прохождения генной терапии.
